Gentherapie-Arzneimittel

Gentherapeutische Arzneimittel sind innovative Behandlungsmethoden, die darauf abzielen, Krankheiten zu behandeln oder zu verhindern, indem das genetische Material in den Zellen eines Patienten verändert wird. In der Regel funktionieren diese Therapien, indem Gene, die Krankheiten verursachen oder dazu beitragen, hinzugefügt, bearbeitet oder stillgelegt werden.

1. Genaddition: Ein gesundes Gen wird in die Zellen eines Patienten eingefügt, um ein fehlerhaftes oder fehlendes Gen zu ersetzen, und kommt bei genetischen Störungen wie Mukoviszidose oder vererbter Blindheit zum Einsatz.
2. Gen-Editierung: Präzise Änderungen am vorhandenen genetischen Material eines Patienten werden vorgenommen, um Mutationen direkt zu korrigieren, wobei Technologien wie CRISPR-Cas9 zum Einsatz kommen. Diese Methode ist vielversprechend für die Heilung genetischer Krankheiten auf DNA-Ebene.
3. Gen-Silencing: Dabei wird ein Gen, das Schaden verursacht, ausgeschaltet oder unterdrückt, wie z. B. bei einigen Krebsarten, bei denen ein Gen schädliche Proteine produziert.

Gentherapieprodukte werden häufig mithilfe modifizierter Viren verabreicht, die das therapeutische Gen in die Zellen transportieren. Es werden jedoch auch nicht-virale Methoden erforscht. Diese Therapien werden bei einer Reihe von Erkrankungen eingesetzt, darunter vererbte genetische Störungen, bestimmte Krebsarten (z. B. Blut- oder Lymphkrebs, bei denen CAR-T-Zelltherapien eingesetzt werden) und auch Infektionskrankheiten wie HIV.